定義、作用特點:臨床常用小分子藥物、小分子藥物與大分子藥物的區別、發展現狀及前景。小分子藥物的定義主要是指化學合成的藥物，通常是分子量小於1000的有機化合物。作用特點:小分子藥物的結構具有良好的空間分散性，其化學性質決定了其良好的藥學性質和藥代動力學性質。這些特點使得小分子藥物在藥物研發過程中和其他藥物領域顯示出巨大的優勢，小分子藥物研發越來越受到市場的青睞。臨床常用的小分子藥物通常是信號轉導抑制劑，可以特異性阻斷腫瘤生長增殖過程中必要的信號轉導通路，從而達到治療的目的。如諾華制藥生產的用於治療慢性髓系白血病和胃腸道間質瘤的格列衛(俗稱依米替尼)，阿斯利康生產的用於治療靶向EGFR的非小細胞肺癌的易瑞沙(俗稱吉非替尼)，瑞士羅氏的Trocquer(俗稱)都屬於這壹類，並已進入臨床應用。美國千禧制藥公司生產的萬珂(俗稱硼替佐米)是壹種雕亡誘導劑，也是壹種小分子藥物。阿司匹林:又名乙酰水楊酸，o-乙酰水楊酸，化學名稱為2-(乙酰氧基)-苯甲酸，是誕生於18上世紀80年代末的經典非甾體抗炎藥。由於其良好的解熱和抗風濕作用，已成為應用最廣泛的藥物之壹。20世紀60年代，發現其具有良好的抗血栓作用，被廣泛用於心腦血管疾病的預防和治療。維生素C:維生素C(又稱L-抗壞血酸)為白色結晶或結晶性粉末；無味，胃酸；時間長了，顏色逐漸變黃；水溶液的酸性反應。維生素C在化學結構上有四種光學異構體，其中L-構型右旋的生物活性最強。小分子藥物和大分子藥物的區別是1。生物大分子藥物(包括多肽、蛋白質、抗體、多糖和核酸等。)多用於治療腫瘤、艾滋病、心腦血管疾病、肝炎等重大疾病。2.小分子藥物:通常是信號轉導抑制劑，可以特異性阻斷腫瘤生長增殖所必需的信號轉導通路，從而達到治療的目的。3.小分子藥物靠濃度梯度提供的動力吸收，大分子藥物需要消化道上皮細胞的蛋白質主動轉運。有些藥物會被消化道分泌的消化酶分解，需要註射給藥。小分子藥物具有應用廣泛、理論成熟的優點。據統計，在常用藥物中，小分子藥物的數量可占總數的98%。近年來，人們發現小分子藥物給難治性丙肝和艾滋病的治療帶來了希望。盡管小分子藥物在難治性慢性丙肝和艾滋病患者的治療中取得了令人鼓舞的效果，給這些患者帶來了希望，但仍然面臨著諸多挑戰:首先，小分子藥物的療效是建立在聯合標準方案的基礎上的。如果不按照藥品標準使用，藥物的副作用會增加，患者的耐受性會降低，導致治療效果不佳。其次，小分子藥物尤其是蛋白酶抑制劑的單藥治療雖然能達到理想的HCV抑制效果，但HCV容易發生耐藥突變，這種突變可發生在治療後2周左右。此外，小分子藥物在用藥後容易出現多個耐藥位點。總之，小分子藥物的研究方興未艾，新藥不斷出現，為部分難治性丙肝患者帶來了希望，成為抗癌抗腫瘤藥物治療研究的重要方向。隨著這類耐藥性低、療效高、副作用少的藥物的不斷開發，以及新的藥物組合方案的研究，相信在不久的將來會給大量難治性疾病的治療帶來新的突破。小分子藥物的發展已經到了壹個平臺期(瓶頸)，每年的發展速度都固定在壹個區間，很難突破。這不僅體現在每年壹定區間上市的新藥數量上，更重要的是醫藥R&D企業每年投入越來越大，但在成果上卻沒有突破。因為處於平臺期，小分子藥物被追上或超越只是時間問題。未來幾十年，大分子藥物的市場份額會越來越高，逐漸超過小分子藥物。但是，這並不意味著小分子藥物就會消失，也不能說小分子藥物就沒有未來。只能說明這類藥物已經開始穩步進展，而不是加速進展。